共有15名携带GUCY2D基因突变的LCA1患者参与了该临床试验，其中3名为儿童。低、中、高剂量组分别经单次视网膜下注射改造后的AAV5载体，以递送相关基因。结果显示，患者在接受治疗后一个月内（第28天）就会出现病情改善，且持续时间超过12个月。在接受最大剂量治疗的9名患者中，2名患者的视力显著提高，达原来的一万倍，相当于哪怕是在月夜的户外也能看清周围环境。在安全性方面，绝大多数副作用均与手术过程本身有关，如结膜出血和眼部炎症，尚未发现研究药物相关的严重副作用。该研究为治疗遗传性视网膜疾病带来了希望。（University of Pennsylvania School of Medicine）